地中海贫血属世界范围内发病率高、危害性大、难治愈的遗传性血液病。当前主流的输血疗法、骨髓移植疗法以及慢病毒导入基因疗法等不仅费用高，且不能安全、普适地根治地贫疾病。本项目通过基因编辑技术结合首创的靶点，研发出国际上疗效最好的β地贫基因编辑疗法和世界上第一款α地贫基因编辑疗法，实现临床上β地贫患者100%一次性根治，并在国际上首次成功根治α地贫，患者接受一次治疗即可永久摆脱输血。本项目由广州瑞风生物科技有限公司牵头研发。

体外编辑体系

20例β地贫患者全部脱离输血