本文转载自“威斯津生物”微信公众号

过去十年，CAR-T疗法在血液肿瘤领域取得重要突破，展现出工程化免疫细胞治疗的巨大潜力。然而，传统ex vivo CAR-T仍依赖个体化制备，涉及细胞采集、基因修饰、扩增、质控、运输和回输等多个环节，治疗周期相对较长，制造成本和供应链复杂度高。

in vivo CAR-T为破解传统CAR-T瓶颈提供了新思路。作为细胞治疗、RNA药物、靶向递送和基因工程融合的前沿方向，它通过病毒载体或脂质纳米颗粒等系统，在体内诱导免疫细胞表达CAR，实现“体内工程化”治疗，有望推动CAR-T从个体化定制迈向更标准化、平台化的发展模式。

在此背景下，威斯津生物联合Cytiva等行业伙伴共同发布《In vivo CAR-T行业蓝皮书》。蓝皮书系统梳理了in vivo CAR-T的发展背景、技术路径、临床转化、产业化挑战与未来趋势，旨在为产业界、学术界、投资机构及临床领域提供系统性的行业洞察与研究参考。

创新生物医药企业威斯津生物，融合了国际前沿的纳米靶向递送系统与mRNA技术，自2021年成立以来，始终致力于“产-学-研-医/用”协同自主创新；自研底层技术，已在中美欧日等布局专利90余项，包括：递送载体脂质纳米颗粒（LNP）、主动靶向LNP（tLNP）、mRNA序列核心元件、放大生产设备等；产品管线覆盖肿瘤、自免、肥胖、衰老等领域，已有两个产品实现临床应用，First-in-Class的mRNA药物在中美等获得I、II期临床试验许可合计7项，取得了科创、领先的标杆地位，实现了从源头创新到临床转化的跨越。

核心技术与平台优势

经临床验证的自主LNP递送平台：公司建立了基于自主AI算法的可离子化脂质设计、mRNA序列优化、制剂工艺及GMP生产的全链条技术平台，并拥有全球知识产权布局（已在中、美、欧、日、韩等地获得授权，且有FTO），且在中国CDE、美国FDA等获得了I、II期临床试验许可7项，收集到数百例患者（肌注或静脉给药）数据，展现出良好的安全性和耐受性。该平台是公司所有创新管线的共同引擎。

经临床验证的tLNP/体内CAR-T平台：基于自主tLNP平台，通过静脉注射mRNA，可在患者体内直接生成CAR-T细胞，用于治疗肿瘤、自身免疫疾病等，针对CD19、CD20和BCMA的体内CAR-T管线均已进入了临床试验，CD19/BCMA的体内双靶点CAR-T项目也即将进入临床试验。其中，针对CD19靶点的首个人体研究（WGb-0301）数据于2026年ASCO年会进行口头报告，该项目已在复发/难治性B细胞淋巴瘤患者中展现出积极的安全性及初步疗效信号。研究显示：所有患者在给药后4～6小时内即可快速诱导CAR表达，并实现深度B细胞清除，CAR阳性率可高达100%；成功实现多达10次的重复给药，患者整体耐受性良好，所有治疗相关不良事件均为1～2级，未发生≥3级TRAEs。

在规模化制备能力方面，威斯津生物已建成符合GMP要求的生产车间，具备从靶向抗体（CD3、CD5、CD7、CD8等）、质粒、mRNA原液到LNP制剂的一体化开发与规模化生产能力，可满足临床研究需求。依托自主可控的研发与制造平台，公司正持续推动肿瘤治疗性疫苗、体内CAR-T、mRNA编码抗体等创新产品的开发和全球合作。其中，EBV相关肿瘤治疗性mRNA疫苗（WGc-043）联合PD-1治疗淋巴瘤的研究亦入选2026年ASCO，显示出优异的完全缓解率。

成果与里程碑

威斯津的突破性技术已获得国家级层面的高度认可。公司不仅成功牵头两项国家重点研发计划，其LNP技术更在全国颠覆性技术创新大赛中荣获最高奖项。并于2025年，实现了非排他性地对外授权。公司已斩获包括“中国潜在独角兽企业”、“专精特新中小企业”、“高新技术企业”、“成都市企业技术中心”在内的多项资质和荣誉。

面向未来，威斯津生物将继续深化在“mRNA + 精准递送 + 体内细胞治疗”领域的创新布局，通过在全球范围内的临床开发与合作，旨在为全球患者提供更安全、高效、可及的mRNA-LNP创新治疗方案。