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企业风采｜威斯津生物与Cartesian Therapeutics达成战略合作，共同开发体内CAR-T及TCE疗法治疗自身免疫疾病
本文转载自“威斯津生物”微信公众号
编者按
近日，京津冀国家技术创新中心培育的高科技企业成都威斯津生物医药科技有限公司（简称“威斯津生物”）将与纳斯达克上市公司Cartesian Therapeutics（简称“Cartesian”）达成战略合作，共同开发基于mRNA和靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术的体内CAR-T（in vivo CAR-T）及T细胞衔接器（T Cell Engager, TCE）疗法，用于治疗自身免疫疾病。
威斯津生物与Cartesian宣布达成一项战略合作与许可协议。Cartesian将获得威斯津生物靶向LNP（tLNP）平台在合作项目中的使用权，双方将结合Cartesian经过临床验证的CAR和TCE资产与威斯津生物自主研发的经过临床验证的mRNA及靶向递送技术，共同开发新一代体内细胞治疗产品。威斯津生物将主要负责合作项目的早期研究与开发工作，Cartesian将负责后续全球临床开发及商业化推进，相关研发费用将由Cartesian承担。根据协议条款，就每个合作项目，威斯津生物将获得首付款，开发、注册及商业化里程碑付款。此外，威斯津生物还将分享未来潜在分许可（sublicense）收益以及产品销售提成（royalties）。
临床验证技术平台强强联合
此次合作建立在双方各自经过临床验证的核心技术基础之上。Cartesian拥有经过临床验证的CAR资产，其核心产品Descartes-08目前已进入全身型重症肌无力（gMG）III期临床开发阶段；威斯津生物则拥有经过人体临床验证的LNP/tLNP递送平台，相关技术已在多个项目中完成临床应用验证，并收集到数百例受试者（肌注或静脉给药）数据，展现出良好的安全性和耐受性。
双方相信，通过将经过临床验证的CAR设计与经过临床验证的靶向LNP递送系统相结合，有望加速体内CAR-T及体内TCE疗法的开发进程，降低开发风险，并为自身免疫疾病患者提供更具可及性的创新治疗方案。
共同推进体内CAR-T及TCE疗法开发
双方首个合作项目将聚焦BCMA靶点，开发用于治疗全身型重症肌无力（gMG）的体内CAR-T疗法。除该项目外，双方还计划探索多项下一代CAR构建体及TCE项目，进一步拓展在自身免疫疾病领域的应用。
体内CAR-T被认为是下一代细胞治疗的重要发展方向。与传统CAR-T需要体外分离、改造并回输患者T细胞不同，体内CAR-T通过递送系统将CAR编码信息直接递送至体内特定免疫细胞，实现患者体内原位生成CAR-T细胞，从而有望显著降低生产成本、缩短治疗周期并提升治疗可及性。
Cartesian Therapeutics首席执行官Carsten Brunn表示：“此次合作将Cartesian在自身免疫疾病领域积累的CAR-T开发经验与威斯津生物创新的mRNA和靶向LNP递送技术相结合。我们相信，体内CAR-T有望突破传统细胞治疗在生产、成本和可及性方面的限制，为患者带来更加便捷和广泛可及的治疗选择。我们期待与威斯津团队紧密合作，加速推进这一创新平台的发展。”
威斯津生物联合创始人兼总经理宋相容博士表示：“我们非常高兴与Cartesian达成此次战略合作。Cartesian是自身免疫疾病细胞治疗领域的全球领导者之一，其核心产品Descartes-08已在多个自身免疫疾病适应症中展现出令人鼓舞的临床潜力。此次合作不仅是对威斯津生物靶向LNP平台和mRNA技术能力的重要认可，也标志着公司体内CAR-T战略迈出了关键一步，同时也进一步验证了公司递送平台的国际竞争力。我们期待通过双方优势互补，共同推动下一代体内细胞治疗技术的发展，为全球患者带来更多创新治疗方案。”
威斯津生物长期专注于mRNA药物和纳米递送技术研发，已建立具有自主知识产权的LNP/tLNP平台，并在肿瘤、自身免疫疾病、感染性疾病及体内细胞治疗等领域形成丰富的产品布局。Cartesian则专注于自身免疫疾病细胞治疗开发，其核心资产Descartes-08目前正处于III期临床开发阶段。
此次合作是威斯津生物体内CAR-T国际化战略的重要里程碑，也进一步验证了公司自主递送平台在全球创新药开发中的应用价值。双方相信，通过将经过临床验证的CAR和TCE资产与先进递送平台相结合，有望加速体内细胞治疗技术在自身免疫疾病领域的临床转化。