本文转载自“君赛生物”微信公众号

编者按

近日，在美国临床肿瘤学会年会上，京津冀国家技术创新中心和上海颠覆性技术创新中心联合培育的高科技企业上海君赛生物科技有限公司（简称“君赛生物”）以最新突破摘要（LBA）口头报告形式，公布了全球首款无需高强度清淋化疗、无需IL-2给药的自体天然肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法 GC101（Nolgileucel，诺吉仑赛）治疗晚期黑色素瘤的关键II期临床研究结果。

2026年6月1日（美国中部时间），君赛生物于全球肿瘤学界最高规格盛会美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，以最新突破摘要（Late-Breaking Abstract, LBA）口头报告形式公布全球首款无需高强度清淋化疗、无需IL-2给药的自体天然肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法 GC101（Nolgileucel，诺吉仑赛）治疗晚期黑色素瘤的关键II期临床研究结果^[1]。

图1. 斯璐教授，北京大学肿瘤医院主任医师、博导，ASCO 2026现场作口头报告

关注晚期难治黑色素瘤人群，锚定临床“低毒高效”迫切需求

黑色素瘤在中国治疗需求非常迫切。与欧美人群的皮肤型黑色素瘤不同，中国的黑色素瘤以肢端型与粘膜型为主，从靶向药物和免疫检查点抑制剂（ICI）治疗中获益比例与获益程度，均明显劣于皮肤型，治疗难度高。即便是帕博利珠单抗（PD-1抗体），在东西方的临床疗效也相差巨大。在欧美一线黑色素瘤试验（KEYNOTE-006）中，帕博利珠单抗的客观缓解率（ORR）为 47%，缓解持续时间（DOR）长久，42 个月时仍有65% 的响应者处于缓解状态^[2]。而在中国一线黑色素瘤试验中（LEAP-003），帕博利珠单抗单药组的 ORR 仅为 16.4%，DOR 更短，12 个月时仅 58.4% 的响应者处于缓解状态^[3]。

目前全球唯一获批的TIL疗法是Lifileucel，用于治疗PD-1抗体治疗失败的晚期黑色素瘤。尽管该TIL疗法可给患者带来深度且持久的临床获益，ORR为31.4%，中位无进展生存期（PFS）为4.1个月，五年总生存（OS）率为19.7%[4]。但必须配合高强度清淋化疗和大剂量IL-2重复给药，引发众多不良反应，被FDA给予黑框警告。临床迫切需要兼具强效抗肿瘤活性与良好安全性的创新疗法。

本次入选ASCO LBA的MIZAR-003研究，是一项开放标签、随机对照、多中心的关键II期临床试验，于2024年12月启动，由北京大学肿瘤医院副院长、黑色素瘤与肉瘤内科主任、泌尿肿瘤内科主任郭军教授牵头，在国内25家顶尖肿瘤中心开展，旨在确证GC101用于PD-1抗体治疗失败的晚期后线黑色素瘤患者的疗效与安全性，主要研究终点为PFS。

GC101 TIL疗法疗效明确，有望改变治疗格局

MIZAR-003入组人群均为PD-1抗体治疗失败的晚期黑色素瘤患者，中位既往系统治疗线数为2线，肢端和粘膜型占比为81.8%，中位靶病灶直径之和（SOD）为68.4mm，89.9%患者发生远处转移，一半以上患者发生≥3个器官转移，其中肝、肺、骨等重要脏器转移者占比66.7%。经随机化分组，试验组和对照组基线特征均衡。

作为全球首个TIL治疗后线黑色素瘤的注册性随机对照试验(RCT)，MIZAR-003达到主要研究终点，临床试验成功。结果显示，GC101试验组中位PFS达4.3个月，显著优于化疗对照组的1.6个月 （ HR=0.43, 95% CI 0.26 ~ 0.68, P=0.0002），进展或死亡风险降低57%。OS数据尚未成熟，但已显示出明显获益趋势。

图2. GC101 PFS数据

GC101试验组ORR为42.0%，较对照组的6.1%大幅提高，且试验组有部分患者在长期部分缓解（PR）后转化为完全缓解（CR），展现优异疗效。

图3. 试验组和对照组瀑布图

GC101 TIL疗法安全性较好：低毒特质适配广泛临床应用

GC101 颠覆传统 TIL 疗法需高强度清淋化疗、需大剂量 IL-2 给药的固有模式，采用低强度预处理、免IL-2 给药的创新方案，从根源上减少相关不良事件。

从整体安全性结果来看：GC101组不良反应可控，≥3级不良反应主要是预处理导致的血液学毒性，但中位恢复时间甚至短于化疗对照组（8天 vs 13天）。相较于国外已上市TIL 疗法（非头对头比较）安全性表现更加亮眼，未发生治疗相关死亡事件（0% vs 7.5%），未观察到30天以上持续性≥3级血细胞减少（0% vs 45.5%），血小板和红细胞回输率更低（<5% vs="">70%），多数患者无需额外干预即可恢复，实现快速出院。

图4. GC101的安全性数据

凭借优异的安全性，不再依赖ICU，GC101 可以覆盖更多的医院、满足更多需求。这意味着创新 TIL 治疗不再必需高规格的特殊医护，临床使用门槛与医疗资源占用将被大幅降低，同时也为更广泛的联合疗法奠定坚实的基础。

北京大学肿瘤医院副院长、黑色素瘤与肉瘤内科主任、泌尿肿瘤内科主任郭军教授表示，GC101关键II期项目是今年ASCO LBA 细胞治疗领域唯一代表，可见ASCO对这项研究的重视程度。这项研究专门针对中国最常见的肢端型与粘膜型两种亚型，这两者同时也是全球公认的难治性黑色素瘤。虽然入组的都是晚期末线患者，且GC101实现技术突破，在无需清淋化疗、无需IL-2的条件下，依然取得ORR 42.0%，PFS 4.3个月的好成绩，可以说在细胞免疫治疗领域，GC101 TIL书写了非常亮丽的一笔，获得ASCO LBA oral实至名归。当前，2026 版中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤诊疗指南已将 TIL 疗法纳入推荐，未来GC101非常有机会凭借出色的疗效与可控安全性，成为PD-1 耐药后线黑色素瘤的标准治疗。

国产创新领跑全球前沿赛道，或将重塑晚期黑色素瘤治疗格局

本届ASCO 年会共收录 63 项 LBA，君赛生物 GC101 关键 Ⅱ 期研究是细胞治疗领域唯一代表，同时也是ASCO 史上首个入选 LBA 的实体瘤细胞治疗项目，意味着公司首开先河，成为全球实体瘤细胞治疗领域的创新先锋，标志着中国细胞治疗企业有望在实体瘤细胞治疗这一重大前沿赛道实现领跑。

GC101 作为国内首个达到上市前临床试验主要终点的TIL 疗法，一旦获批，有望重塑晚期黑色素瘤治疗格局。未来依托TIL细胞治疗，可打造更丰富的治疗场景，为恶性黑色素瘤患者带来更多更大的获益机会。

面向未来，公司将继续践行 “精雕细胞，守望生命”的使命，以黑色素瘤作为突破口，持续探索创新TIL疗法在肺癌、头颈癌、胰腺癌、妇瘤、脑胶质瘤、肉瘤等实体瘤适应症的治疗潜力，让高价值 TIL 细胞疗法惠及更多深陷绝境的癌症患者。

参考文献：

[1]Lu S., et al. A multicenter, randomized, controlled, open-label, phase II trial of autologous tumor-infiltrating lymphocytes (GC101 TIL) in patients with advanced melanoma. 2026 ASCO. LBA 9509.

[2]Georgina V. Long et al. 4-year survival and outcomes after cessation of pembrolizumab (pembro) after 2-years in patients (pts) with ipilimumab (ipi)-naive advanced melanoma in KEYNOTE-006.. J Clin Oncol 36, 9503-9503(2018).

[3]Guo, et al. First-line lenvatinib plus pembrolizumab versus placebo plus pembrolizumab in Chinese patients with unresectable or metastatic melanoma: Results from LEAP-003. 2025 ASCO, Abstract #9553.

[4]Theresa Medina et al. Long-Term Efficacy and Safety of Lifileucel Tumor-Infiltrating Lymphocyte Cell Therapy in Patients With Advanced Melanoma: A 5-Year Analysis of the C-144-01 Study. J Clin Oncol 43, 3565-3572(2025).

声明：本文内容仅作为信息分享和观点展示，旨在传递前沿专业信息和满足医疗专业人士的信息需求，无意做任何产品的推广或治疗方案推荐。本文所涉GC101处于临床试验阶段，尚未获批上市。任何关于疾病诊断和治疗等医疗行为，请遵从医疗卫生专业人士指导。

关于君赛生物

君赛生物成立于2019 年，致力于肿瘤浸润淋巴细胞(Tumor-infiltrating Lymphocyte, TIL)创新药与创新疗法开发，通过国家高新技术企业及上海市专精特新中小企业认定，获得"上海市五一劳动奖状"，并作为唯一的TIL疗法企业入选颠覆性技术创新项目库。公司已建立国际领先的DeepTIL^®与NovaGMP^®技术平台，开发一系列全球同类首创(First-in-class)或同类最优(Best-in-class)的天然TIL与基因修饰TIL管线。处于关键II期临床的全球首款无需清淋、无需IL-2注射的天然TIL疗法GC101，以及处于临床I期的全球首创的非病毒载体基因修饰TIL疗法GC203，在多种晚期实体肿瘤治疗中展现优异临床疗效和安全性，临床进度国内领先。